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Il pasticciaccio brutto del governo sui farmaci orfani che mette nei guai i malati rari

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Alcuni giorni fa il direttore di Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli ha pubblicato un articolo nel quale denuncia che nell’ultima manovra di bilancio, quella faticosamente licenziata a fine anno dal Governo Conte, è stato inserito un emendamento con il quale è stato «deciso di far pagare circa 200 milioni di euro ogni anno alle aziende che si impegnano per i malati rari regalandoli alle Big Pharma e senza nemmeno che ci sia un vantaggio per lo Stato da portare come giustificazione». In sostanza secondo l’Osservatorio il governo ha deciso di togliere l’esenzione per 39 (dei 92) farmaci in commercio per la cura delle malattie rare.

Cosa sono i farmaci orfani e qual è il problema

I farmaci orfani (qui un elenco sul sito di AIFA) sono quei medicinali destinati alla cura di malattie così rare che la loro commercializzazione da parte delle aziende farmaceutiche non consente di ottenere ricavi tali da permettere di rientrare nei costi sostenuti per la ricerca il loro sviluppo. Tecnicamente un farmaco non è “orfano”, nel senso che è la malattia rara a rischiare di essere orfana di una terapia farmacologica a causa degli alti costi per la sperimentazione e al fatto che i malati per quella specifica malattia sono molto pochi. Secondo un’ottica meramente economicistica quindi ad un’azienda farmaceutica non conviene investire tempo e risorse per creare un farmaco orfano. Ma al tempo stesso i malati hanno un estremo bisogno di una cura. Per questo motivo molti paesi, prima gli USA con Orphan Drug Act poi l’Unione Europea e l’Italia, hanno previsto delle agevolazioni che consentono alle case farmaceutiche di dedicarsi allo sviluppo di farmaci per malattie orfane.

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Ad esempio i farmaci orfani sono esentati dal meccanismo del pay-back. Si tratta di un sistema per il controllo della spesa farmaceutica pubblica in base al quale una volta stabilito un tetto di spesa se questa soglia viene superata tutte le aziende farmaceutiche devono concorrere al ripiano. Visto il particolare status dei farmaci orfani con la legge di bilancio del 2014 si decise di escludere dal riparto il fatturato per i farmaci orfani, in modo da non disincentivare le aziende ad impegnarsi nella ricerca sulle malattie rare. In sostanza si chiedeva alle case farmaceutiche non impegnate nella produzione dei farmaci orfani di farsi carico, con una sorta di contributo di solidarietà, delle spese per la ricerca nel settore delle malattie rare. Sono infatti le multinazionali del farmaco a ripianare la spesa e a consentire l’esenzione dei farmaci orfani dal payback.

Cosa prevede la manovra di Bilancio 2019 per i farmaci orfani

Questo meccanismo di ripartizione degli oneri, assai complesso nel suo insieme, è rimasto in vigore fino alla legge di Bilancio 2019. Secondo il direttore dell’OMaR la legge di Bilancio 2019 i farmaci orfani hanno perso l’esenzione «liberando le Big Pharma da questo piccolo onere». Per Ilaria Ciancaleoni Bartoli si «di un totale di circa 200 milioni di euro ogni anno che vengono sottratti alle aziende che si occupano di malattie rare, denaro che finiva principalmente in ricerca, ma anche in progetti di aiuto ai pazienti». Quei soldi però non sono un risparmio per le casse dello Stato sono «200 milioni che vanno nelle casse di Big Pharma».

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A stretto giro di posta la ministra della Salute Giulia Grillo ha pubblicato su Facebook  un post dove bolla come fake news la notizia data da OMar e AGI spiegando che al comma 579 dell’art 1 della legge di Bilancio è stata introdotta una franchigia per tutte le aziende farmaceutiche sui primi tre milioni di fatturato che secondo il governo risponde ad un principio di equità in base a “chi più fattura più paga”. Ma secondo OMaR non è questo il punto della questione perché il problema è «l’esclusione di ben 39 farmaci destinati ai malati rari da un principio di tutela che era stato introdotto nella precedente legislatura, sotto il Ministro Lorenzin. Si tratta di farmaci che nel 90% dei casi non hanno alternativa terapeutica». Secondo la senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rareequità però «non è trattare in modo uguale aziende che uguali non sono» ma semmai «garantire la piccola azienda, sostenendola nella sua attività di ricerca e di distribuzioni di farmaci non a caso definiti orfani». Paragonare il fatturato di un’azienda che vende farmaci orfani – che non coprono i costi di ricerca&sviluppo – con quello di altre aziende non è un modo di stabilire un principio di uguaglianza. Inoltre fatta salva la franchigia da 3 milioni di euro poi anche le aziende che producono alcune tipologie di farmaci orfani (quelli chiamati orphan like) saranno ricomprese nel meccanismo del payback. Se non è un regalo a Big Pharma di sicuro è un brutto segnale per chi si impegna nella ricerca sulle malattie rare.

 

Foto copertina via Pxhere.com

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