Come verranno utilizzati i fondi raccolti con la campagna di Checco Zalone sulla SMA

In questi giorni tutti hanno parlato dello spot di Checco Zalone per la raccolta fondi a favore della ricerca sulla SMA. Una pubblicità diversa dalle solite che ha centrato perfettamente l’obiettivo: attirare l’attenzione su un problema reale e spingere moltissime persone a informarsi sull’Atrofia muscolare spinale. La campagna solidale organizzata dall’Associazione Famiglie SMA consentirà a tutti coloro che invieranno uno SMS al numero 45599 entro l’8 ottobre di donare due euro per finanziare la ricerca su farmaci salvavita.

L’obiettivo più urgente: aiutare le famiglie e i pazienti coinvolti nell’EAP di Nusinersen

In particolare l’attenzione e le speranze dei malati e delle loro famiglie sono rivolte ad un farmaco giunto alle ultime fasi dei trial clinici di sperimentazione e che fino ad ora si è dimostrato efficace soprattutto contro la SMA 1. Si tratta di una molecola chiamata Nusinersen (in precedenza Isis Smn Rx), attualmente di proprietà della casa farmaceutica Biogen che collabora con Famiglie SMA il Policlinico Gemelli e altri centri italiani coinvolti nella ricerca. Il farmaco, che è attualmente nella Fase III della sperimentazione (per valutare l’efficacia, la sicurezza clinica e la tollerabilità del farmaco) non è ancora in commercio in Italia ma è nella facoltà dell’azienda concederlo per il cosiddetto uso compassionevole o venderlo per trattamenti al di fuori della sperimentazione (che nel nostro Paese si svolge al Gaslini di Genova e al Gemelli di Roma). L’anno scorso in seguito ad una sentenza del Tribunale di Napoli la somministrazione del medicinale ad una piccola paziente aveva ottenuto l’approvazione del Ministero della Salute e di AIFA l’Agenzia che si occupa della regolamentazione dei prodotti farmaceutici messi in commercio in Italia. Il farmaco sperimentale non è in grado di far guarire i pazienti affetti da SMA ma ha fino a questo punto mostrato la capacità di rallentare il decorso della malattia. Per questo motivo i pazienti più gravi potrebbero avere qualche beneficio dalla sua somministrazione. Somministrazione che però dal momento che avviene tramite infusore intratecale deve essere effettuata presso strutture ospedaliera abilitata. Ci sono inoltre i problemi (e soprattuto i costi) relativi al trasporto dei pazienti e al fatto che dal momento che è necessario un ricovero bisogna anche provvedere alle necessità dei familiari che li accompagnano. I malati di SMA di tipo 1 non solo non sono autosufficienti ma, per quanto riguarda i pazienti che potrebbero beneficiare del Nusinersen, si tratta soprattutto di bambini e minori. Ma se la proprietà del farmaco è di una società privata (americana per giunta) come mai  FamiglieSMA punta a raccogliere – entro l’8 ottobre – 500 mila euro? Come verrà spiegato durante un Webinar che si svolgerà oggi pomeriggio alle famiglie dei pazienti interessati FamiglieSMA ha in progetto di far entrare circa 200 pazienti di diverse parti d’Italia per lo più nei primi mesi o anni d’età nell’EAP (Expanded Access Program) per Nusinersen. Non tutti i pazienti affetti da SMA di tipo 1 potranno accedere a questo progetto esteso di somministrazione ma solo quelli che rientrano nei criteri di accesso elencati su clinicaltrials.gov ad Agosto. Si tratta quindi di una speranza in più per tutti coloro che non hanno potuto partecipare alle altre fasi di sperimentazione. Ma per farlo, spiega FamiglieSMA, sono necessari i contributi di tutti, perché vi sono aspetti (logistici e non solo) i cui costi non possono ricadere sulle famiglie dei pazienti. In passato grazie a simili iniziative Famiglie SMA ha finanziato progetti in diversi ospedali e soprattutto lo Sportello S.M.A.R.T. un S.ervizio M.ultidisciplinare di A.ccoglienza R.adicato nel T.erritorio dedicato a migliorare l’assistenza ai pazienti affetti da Atrofia Muscolare Spinale con lo scopo di uniformare e diffondere a livello nazionale gli standard di presa in carico dei pazienti e creando una rete territoriale in grado di prendersi cura dei pazienti durante i trial clinici e di fornire un supporto concreto alle famiglie. Il progetto SMArt realizzato assieme a WAMBA e Athena Onlus, con il sostegno di aziende, privati e l’impegno di tanti volontari, sostiene con 35.000 euro annui (70.000 euro nel biennio 2016/2017) il Centro Regionale Veneto di Terapia del Dolore e Cure Palliative Pediatriche – Hospice pediatrico di Padova, al fine di potenziare le risposte ai bisogni di tipo fisiatrico e fisioterapico dei bambini presi in carico dal Centro e fra questi dei bambini affetti da SMA e patologie neuromuscolari, nonché il supporto psicologico dedicato ai genitori.